یکی از راه‌هایی که دانشمندان امیدوارند از طریق آن درمان‌های بهتری برای اختلال بینایی ارائه دهند، استفاده از ژن‌درمانی است که در آن، ماده ژنتیکی با دقت انتخاب‌شده، برای رفع جهش‌ها به چشم تزریق می‌شود.
، یک نوع آزمایشی ژن‌درمانی، باوجود اینکه ژن فقط به یکی از چشم‌ها تزریق می‌شود، توانایی درمان اختلال بینایی در هر دو چشم را دارد. محققان از اثربخشی آزمایشی این روش درمانی که شامل تزریق به یک کره چشم و در عین‌حال بهبود بینایی در هر دو چشم است، متعجب شده‌اند. ژن‌درمانی توانایی درمان انواع بیماری‌ها ازجمله سرطان، دیابت در سگ‌ها، چاقی و نخاع آسیب‌دیده را دارد.
حوزه‌ای که در آن شاهد پیشرفت‌های درمانی بسیار شگفت‌انگیز هستیم، اختلال بینایی ارثی است. نتایج مطالعات نشان داده است که ژن‌درمانی توانایی درمان کوررنگی، بیماریهای پیشرونده شبکیه و گلوکوم (آب‌سیاه) را دارد و اخیرا برخی از این روش‌های درمانی توسط سازمان غذا و داروی امریکا (FDA) تاییدشده‌اند.
تحقیق اخیر توسط دانشمندان دانشگاه کمبریج، دانشگاه پیتسبورگ ایالات‌متحده و انستیتوی de la Vision پاریس انجام‌شده است و بر نوعی از اختلال بینایی ارثی به نام نوروپاتی وراثتی «لبر» تمرکز دارد. این بیماری از هر ۳۰ هزار نفر یک نفر را درگیر می‌کند و معمولا در افراد جوان ۲۰ تا ۳۰ ساله رخ می‌دهد، سلول‌های گانگلیونی شبکیه آنان را از بین می‌برد و در پی آن بر عصب بینایی تاثیر می‌گذارد.
نخستین ژن‌درمانی برای جلوگیری از شایع‌ترین علت نابینایی
به‌محض اینکه تاثیرگذاری بیماری شروع می‌شود، بینایی می‌تواند تا حدی وخیم شود که فرد طی چند هفته فرد، نابینا شناخته شود و در کمتر از ۲۰ درصد موارد، بهبودی رخ می‌دهد. اکثر بیماران از جهش یکسانی رنج می‌برند که ژن MT-ND۴ را تحت تاثیر قرار می‌دهد، بنابراین محققان امیدوار بودند که این جهش را به‌عنوان راهی برای بهبود نتایج درمانی برای مبتلایان به LHON هدف قرار دهند. آنان ژن‌درمانی خود را به‌عنوان بخشی از مطالعه با حضور ۳۷ بیمار که از ۶ تا ۱۲ ماه قبل دچار اختلال بینایی شده بودند، آزمایش کردند. آنان یک دی ان‌ای (DNA) مکمل اصلاح‌شده به نام rAAV۲ / ۲-ND۴ به حفره زجاجیه در پشت فقط یک‌چشم همراه با یک درمان ساختگی به چشم دیگر تزریق کردند.
دکتر یو وای من، از محققان این مطالعه اظهار کرد: ما انتظار داشتیم که بهبود بینایی فقط در چشمی که ژن تزریق‌شده رخ دهد. درحالی‌که به‌طور غیرمنتظره، هر دو چشم ۷۸ درصد از بیماران در آزمایش، به همین طریق طی دو سال پیگیری، بهبود یافتند.
برای بررسی دلایل این نتیجه غیرمنتظره، این گروه اثرات ژن‌درمانی را در نوعی میمون به نام ماکاک‌ها که دارای سیستم بینایی مشابه انسان هستند، مطالعه کرد. این امر آنان را قادر ساخت تا بافت‌های قسمت‌های مختلف چشم را تجزیه‌وتحلیل کنند تا ببینند DNA تزریق‌شده چگونه گسترش‌یافته است. نتایج این آزمایش‌ها نشان داد DNA تزریق‌شده در شبکیه، عصب بینایی و قسمت قدامی چشم درمان‌نشده، نیز وجود دارد.
دکتر ساحل، محقق ارشد این تحقیق از دانشگاه پیتسبورگ بیان کرد: من به‌عنوان کسی که این بیماران جوان را معالجه می‌کند، از نبود روش‌های درمانی موثر بسیار ناامید می‌شوم. این بیماران طی چند هفته تا چند ماه به‌سرعت بینایی خود را از دست می‌دهند. مطالعه ما امید بزرگی برای درمان این بیماری ایجاد کننده نابینایی در بزرگسالان جوان است.
نتایج این تحقیق در نشریه Science Translational Medicine منتشرشده است.
همشهری آنلاین به نقل از نیو اطلس